셀리버리가 다국적제약사인 다케다와 공동으로 개발하고 있는 운동실조증 치료제의 유효성을 확인했다.

셀리버리는 다케다와 공동으로 진행하는 ‘뇌신경질환 치료 신약 후보물질 개발’ 프로젝트에서 운동실조증 및 비대성 심근증 치료제 ‘CP-FXN’가 뇌와 심장에 전송된다는 약동학(PK)·약력학(PD) 분석결과를 전달받았다고 9일 밝혔다.
 
제3의 임상시험기관(CRO)이 신약 후보물질의 약력학 효능을 평가했는데 단 1회 투여만으로 심장의 생물학적 활성도가 20%나 상승하는 것으로 나타났다. 

약동학 효능평가에서도 심장 이외에도 뇌조직 깊숙한 대뇌피질까지 신약 후보물질이 전송돼 뇌기능을 정상화하고 심장기능을 되살리도록 작용하는 점이 확인됐다.

다케다의 공동개발 총책임자는 화상회의에 참석해 “원래 약물이 잘 들어가지 않는 장기인 심장과 뇌에서 셀리버리의 약리 물질 생체 내 전송기술(TSDT)을 통해 전송한 단백질이 충분히 검출됐다”며 “특히 뇌에서는 1시간 안에 단백질이 검출됐다”고 말했다.

셀리버리 관계자는 “이미 셀리버리 연구진이 여러 번 심장 및 뇌 질병 동물모델에서 치료효능을 증명했다”며 “다케다가 최종적으로 증명하면 기술수출 협상에 들어할 것”이라고 말했다.

이 관계자는 “이번 프로젝트가 성공하면 신약물질의 기술수출 뿐만 아니라 셀리버리의 약리 물질 생체 내 전송기술 플랫폼기술도 기술수출 대상이 될 수 있다”고 덧붙였다.

특정 단백질이 뇌와 심장에서 부족하면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병하고 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지를 일으켜 사망하게 되는 치명적 선천적 유전병이 나타난다. 

셀리버리는 이 난치병을 치료하기 위해 세포조직투과성 단백질 신약을 개발하고 다케다는 약동학·약력학 실험으로 그 약리효능을 증명하는 방식으로 이 프로젝트를 진행했다.

셀리버리 관계자는 “현재 프리드리히 운동실조(FRDA) 환자에게 일시적으로 증상을 완화시키는 항산화물질 등의 약물 이외에 근본 치료제가 없다”며 “환자에게 부족한 특정 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법”이라고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]