GC녹십자가 일본에 헌터증후군 치료제를 내놓는다.

GC녹십자는 일본 파트너사 클리니젠이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 
 
헌터라제ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로 치료가 이뤄진다. 

기존 정맥주사제형의 치료제는 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌혈관 및 중추신경 세포에 도달하기 어려웠다.

헌터증후군 치료제 가운데 뇌실 안에 약물을 직접 투여하는 방식으로 품목허가를 받은 것은 세계에서 헌터라제ICV가 처음이라고 GC녹십자는 설명했다.

GC녹십자는 헌터라제ICV가 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물을 전달해 인지능력 상실 및 심신운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 이르는 것으로 알려졌다.

헌터증후군은 ‘IDS 효소’ 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 가운데 1명 비율로 발생하는 것으로 알려졌다.

오쿠야마 토라유키 일본 국립성육의료연구센터 교수가 진행한 임상시험에서 '헌터라제 ICV'가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산(HS)'을 크게 감소시키고 발달 연령도 개선하는 것으로 나타났다.

타카시 마츠키 클리니젠 대표이사는 "GC녹십자와 파트너십을 통해 이 획기적 신약에 대한 제조와 마케팅 승인을 획득하게 되어 기쁘다"며 "일본 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사 사장은 "일본 후생노동성의 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 관한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회에 큰 힘이 될 것으로 보인다"고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]