[비즈니스포스트] 유한양행의 고셔병 치료제 후보물질이 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발하고 있는 신약 후보물질 ‘YH35995’가 현지시각 19일 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다.
 
YH35995는 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 유럽에서도 같은 지위를 확보했다. 미국과 유럽 양대 의약품 규제기관에서 희귀의약품으로 인정받으면서 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 추진할 기반을 넓혔다.

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 선택지가 제한적인 질환의 치료제 개발을 지원하기 위한 제도를 말한다. 지정 품목은 개발 과정에서 과학적 자문, 규제 수수료 감면 등을 받을 수 있으며 허가 뒤에는 10년 동안 시장독점권을 인정받을 수 있다. 

FDA 희귀의약품 지정도 임상시험 세액공제, 수수료 면제, 허가 뒤 7년 시장독점권 등 개발 인센티브를 제공한다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 떨어지면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드가 여러 장기에 쌓이는 유전성 희귀질환이다. 간과 비장이 커지거나 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등이 나타날 수 있다.

이 가운데 제3형 고셔병은 신경증상을 동반하지만 이를 표적으로 한 허가 치료제가 아직 없어 미충족 의료 수요가 큰 질환으로 꼽힌다.

YH35995는 글루코실세라마이드 생성을 줄이는 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. 기질감소치료제 계열로 개발되고 있으며 혈액뇌장벽 투과력을 갖춘 점이 특징이다.

유한양행은 전임상 연구에서 YH35995가 혈장과 뇌 안의 글루코실세라마이드를 낮추는 효과를 확인했다. 이를 바탕으로 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계 신경증상까지 겨냥할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

유한양행은 현재 YH35995의 건강한 성인 대상 임상 1상을 진행하고 있다. 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄 2026에서 단회투여 결과를 공개했으며 현재 반복투여 임상 단계에 들어갔다.

김열홍 유한양행 연구개발(R&D) 총괄 사장은 “앞서 FDA 희귀의약품 지정과 국제 학회 임상 데이터 공개에 이어 이번 EMA 희귀의약품 지정까지 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발 필요성과 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인한 성과”라며 “글로벌 규제기관과 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높이겠다”고 말했다. 장은파 기자