[비즈니스포스트] GC녹십자가 자체 개발하는 산필리포증후군 A형 치료제가 국내에서 희귀의약품으로 지정받았다.
GC녹십자는 산필리포증후군 A형(과제명: GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 이는 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 유약품청(EMA)에 이은 세번째 희귀의약품 지정이다.
![GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 국내 희귀의약품 지정받아]()
국내 희귀의약품 지정은 △유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품 △적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품을 대상으로 한다. 국내 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면 및 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택이 부여된다.
산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 소아 약 7만 명 당 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나며, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다.
현재까지 승인된 산필리포증후군 치료제는 없으며, 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 높다고 GC녹십자는 설명했다. GC1130A는 현재 미국, 한국, 일본에서 임상1상이 진행 중이다. GC녹십자는 이 치료제를 5년 안으로 상용화하는 것을 목표로 한다.
허은철 GC녹십자 대표이사 사장은 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다. 김민정 기자
GC녹십자는 산필리포증후군 A형(과제명: GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 이는 미국 식품의약국(FDA)와 유럽 유약품청(EMA)에 이은 세번째 희귀의약품 지정이다.
▲ GC녹십자는 자체 개발하는 산필리포증후군 A형 치료제가 국내에서 희귀의약품으로 지정받았다.
국내 희귀의약품 지정은 △유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품 △적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품을 대상으로 한다. 국내 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면 및 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택이 부여된다.
산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 소아 약 7만 명 당 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나며, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다.
현재까지 승인된 산필리포증후군 치료제는 없으며, 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 높다고 GC녹십자는 설명했다. GC1130A는 현재 미국, 한국, 일본에서 임상1상이 진행 중이다. GC녹십자는 이 치료제를 5년 안으로 상용화하는 것을 목표로 한다.
허은철 GC녹십자 대표이사 사장은 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다. 김민정 기자
