김경숙 코아스템 대표이사가 루게릭병 줄기세포 치료제로 미국진출을 거의 손에 쥐었다.

김 대표는 루게릭병 줄기세포 치료제인 ‘뉴로나타-알주’의 미국 임상3상에 착수한 뒤 글로벌 제약사에 기술수출한다는 계획을 세우고 있다.
 

24일 코아스템은 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 임상3상 계획이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 밝혔다.

뉴로나타-알주는 코아스템이 세계 최초로 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제다. 2014년 식품의약품안전처에서 조건부 품목허가 승인을 받은 뒤 국내에서 처방되고 있다.

루게릭병은 운동신경세포만 선택적으로 파괴되는 질환으로 사지의 위약 및 위축으로 시작해 병이 진행되면서 결국 호흡근 마비로 수년 내에 사망에 이르게 되는 난치성 희귀질환이다.

미국에서는 매년 3천 명 정도의 환자가 발생하고 세계적으로 35만 명의 환자가 있는 것으로 추산되는데 아직까지 유력한 효능을 띄는 치료제가 없다. 미국 루게릭병 치료제시장 규모는 연간 1조 원이 넘을 것으로 예상되고 있다.

서충우 SK증권 연구원은 “현재 보편적으로 판매되는 루게릭병 치료제 ‘리루졸’은 2~3개월 수명 연장효과만 입증됐고 ‘에다라본’은 환자의 상태에 관한 전제조건이 상당히 까다롭고 그 효능도 제한적”이라며 “반면 뉴로나타-알주는 임상2상에서 상당히 주목할 만한 결과를 냈다”고 분석했다.

뉴로나타-알주는 국내 임상2상에서 투약 뒤 약 4개월 동안 신경세포의 사멸 억제, 항염증, 면역조절을 동시에 달성해 투약환자의 신체기증 저하 속도를 약 73% 감속하는 효과를 보였다. 투약 6개월 뒤에도 신체기능 저하속도를 50% 이상 완화하는 것으로 나타났다.

이런 임상결과가 글로벌 임상3상에서도 입증된다며 코아스템은 글로벌 루게릭병 치료제시장을 선점할 수 있을 것으로 전망된다.

코아스템은 미국에서 임상3상 계획 승인을 받았을 뿐만 아니라 국내 식약처의 임상변경 승인도 기다리고 있다. 김경숙 대표가 하나의 임상으로 미국과 한국에서 동시에 임상3상을 진행하겠다는 계획을 세운 것이다.

국내와 미국에서 임상3상을 동시에 진행하게 된다면 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가 신청까지 걸리는 시간과 비용을 상당히 절감할 수 있을 것으로 예상된다.

김경숙 대표는 “뉴로나타-알주는 임상2상까지 안전성과 유효성 면에서 긍정적 평가를 받아왔으며 임상3상에서 더 좋은 결과가 나오도록 모든 노력을 기울일 것”이라고 말했다.

김 대표는 뉴로나타-알주의 임상3상을 진행하면서 글로벌 제약사로 기술수출을 추진한다.

김 대표는 해외생산시설 확충을 위해 6월25일 410억 원 규모의 전환사채(CB)를 발행하기도 했다. 의약품제조품질관리기준(GMP)을 충족하는 해외 생산시설 확충용 자금을 마련함으로써 글로벌 제약사와 기술수출 협상에 나설 때 유리한 여건이 조성될 것으로 보인다.

김 대표는 진단검사의학과 전문의 출신의 경영인이다.

한양대학교 의과대학을 졸업해 한양대병원에 재직할 때 제대혈줄기세포로 연골관련 연구를 진행하다 루게릭병 연구로 방향을 바꾼 것으로 알려졌다.

김 대표는 2003년 코아스템을 세워 한양대와 함께 루게릭병 치료제를 연구했고 2014년 식약처로부터 뉴로나타-알주의 조건부 품목허가를 받는 데 성공했다. 이듬해인 2015년에는 코스닥에도 입성했다.

뉴로나타-알주는 현재 국내에서 처방받는 환자 수가 지속적으로 늘어나고 있다.

2019년 뉴로나타-알주 처방 환자 수는 2018년보다 50% 늘어난 것으로 파악된다. 2019년 해외환자 수는 50명 수준으로 2018년보다 150% 이상 증가했다.

해외환자가 뉴로나타-알 시술을 받으려면 1개월 간격으로 3회에 걸쳐 보호자와 함께 한국을 방문해야 하는 번거로움이 있고 최소한 6천만 원 이상의 치료비와 기타 경비도 든다. 이런 점을 고려할 때 해외에서 뉴로나타-알에 거는 기대가 상당한 것으로 분석된다.

게다가 해외환자의 상당수는 루게릭병과 관련한 세계적 권위자들이 속한 미국 유명 병원에서 보낸 환자들인 것으로 파악된다.

서충우 SK증권 연구원은 “이미 미국에서 오는 환자가 증가하고 있는 점은 코아스템의 미국진출에 긍정적 역할을 할 것”이라며 “코아스템은 이미 올해 1월 JP모건헬스케어 콘퍼런스에서 다수에 글로벌 제약사와 접촉했으며 미국 식품의약국으로부터 임상3상 계획 승인을 받은 뒤 바로 기술수출을 추진할 것”이라고 말했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]