김선영 헬릭스미스 대표이사가 코로나19에도 불구하고 6월 미국에서 유전자 치료제 ‘엔젠시스(VM-202)’ 임상을 시작한다.

김 대표는 먼저 경험한 임상3상 실패를 되풀이하지 않기 위해 임상 준비단계부터 철저히 준비해 2021년까지 긍정적 결과를 도출한다는 계획을 세웠다.
 

5일 헬릭스미스에 따르면 미국 식품의약국(FDA)이 당뇨병성 신경병증 유전자 치료제 엔젠시스의 후속 임상3상을 진행하는 것에 별다른 이견을 제시하지 않으면서 김 대표는 임상을 진행하기 위한 막바지 작업을 하고 있다.

헬릭스미스는 2020년 3월 미국 식품의약국에 엔젠시스의 후속 임상3상 계획서(프로토콜)을 제출했는데 아직까지 별다른 지적사항을 받지 않았다.

일반적으로 미국 식품의약국은 별도의 이견이 있을 때 관련 자료를 보완하라는 문서를 보낸다.

이에 따라 김 대표는 6월 안에 엔젠시스 후속 임상3상에 들어갈 수 있을 것으로 예상하고 있다.

헬릭스미스 관계자는 “현재 엔젠시스 미국 임상을 위한 막바지 마무리작업을 차질 없이 진행하고 있다”며 “이르면 6월에 임상을 시작할 수 있을 것”이라고 말했다.

엔젠시스는 기존 치료제로 당뇨병성 신경병증의 통증이 완화되지 않는 환자들에게 처방되는 2차 통증 치료제로 개발되고 있다.

당뇨병성 신경병증이란 당뇨병 환자에게서 나타날 수 있는 말초 감각신경 합병증이다. 양쪽 발, 양손이 저리거나 시리고 감각이 둔해지는 병이다.

엔젠시스는 2019년 9월 글로벌 임상3-1상에서 일부 환자가 위약과 약물을 혼용한 것으로 나타나 통계적 유효성 입증에 실패했다. 많은 기대를 받았던 신약의 임상이 실패한 뒤 헬릭스미스의 기업가치는 반토막이 났다.

김 대표는 후속 임상3상에서 이를 만회하기 위해 만반의 준비를 하고 있다.

엔젠시스 임상에 집중하기 위해 1월 유승신 상무를 사장으로 임명했고 4월 단독대표에서 각자대표체제로 변경했다. 10년 만에 각자대표체제로 돌아온 것으로 유 사장은 경영을 총괄하고 김 대표는 글로벌사업과 임상을 담당한다.

임상 실패의 전철을 밟지 않기 위해 글로벌 임상분야 전문가도 잇따라 영입하고 있다.

헬릭스미스는 1월 의료 모니터링과 약물 감시임상 전략을 담당할 전문가로 윌리엄 프랭크 박사를 임명했다. 5월에는 임상시험운영본부장으로 아담 러스킨 박사를, 품질관리본부장으로 의약품 품질보증(QA) 전문가인 호세 자파타를 영입했다.

국내 바이오기업들은 아직까지 대부분 미국에서 신약 임상3상을 진행해본 적이 없기 때문에 이와 관련한 경험과 노하우가 부족하다. 엔젠시스 임상에서 약물혼용이 발생한 것도 이런 경험이 없었기 때문인 것으로 분석되는데 이를 일정부분 보완한 것이다.

후속 임상3상의 결과는 임상을 시작한 뒤 1년 정도 뒤에 나올 것으로 예상된다. 상업화에 1년이 걸리는 것을 감안하면 이르면 2022년에 엔젠시스를 미국에 출시할 수 있을 것으로 전망된다.

하지만 최근 코로나19 확산이 엔젠시스의 임상 진행에 장애물로 떠오르고 있다.

코로나19로 임상을 지원하는 환자를 모집하는 데 어려움을 겪을 수 있기 때문이다. 헬릭스미스는 후속 임상3상을 최대 250명 규모로 진행하는데 임상3-1상과 비교하면 절반가량 줄었지만 여전히 대규모 임상이다.

현재 코로나19로 미국 내 모든 신약 임상들은 중단돼 있다. 임상에 참여한 환자들은 병원을 방문하지 못하고 있고 임상 책임자인 의사들도 코로나19 환자 치료에 전적으로 투입되고 있다.

이 때문에 김 대표는 코로나19가 상대적으로 퍼지지 않은 지역을 중심으로 환자를 모집한다는 전략을 짜고 있다.

엔젠시스는 사실상 헬릭스미스 기업가치의 대부분을 차지할 정도로 많은 기대를 받는 신약 후보물질이다. 엔젠시스에 헬릭스미스의 명운이 달렸다고 해도 과언이 아니어서 김 대표는 이번 임상 성공에 모든 것을 걸겠다는 각오를 다지고 있다.

지난해까지 헬릭스미스와 함께 많은 주목을 받던 신라젠이 항암바이러스 펙사벡의 임상3상 실패 뒤 어려움을 겪고 있는 것을 고려하면 김 대표의 절실함도 더욱 커질 수밖에 없을 것으로 보인다. 물론 김 대표는 문은상 신라젠 대표이사처럼 횡령, 배임 등의 혐의를 받고 있는 것은 없다.

김 대표는 “이제는 회사의 존망이 달려 있는 엔젠시스 임상에 집중하면서 나의 모든 것을 걸겠다”고 말했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]