[비즈니스포스트] 녹십자(GC녹십자)가 내놓은 지질나노입자(LNP) 플랫폼 기반의 희귀질환 치료제 비임상 연구가 국제학술지에 소개됐다.

녹십자는 4일 독자적으로 구축한 LNP 플랫폼 기반의 희귀질환 비임상 연구 결과가 SCIE급 국제학술지에 게재됐다고 밝혔다.
 
현재 시판 중이거나 임상 단계에 있는 대부분의 mRNA-LNP 치료제·백신은 반복 투약 시 간 독성 및 과도한 면역 반응 문제가 발생해 만성 질환 영역으로의 개발이 제한적이다. 

녹십자는 이런 한계를 극복하기 위해 인공지능(AI)과 구조-활성 관계 분석을 사용한 지질 라이브러리를 구축해 최적의 LNP를 선별할 수 있는 독자적 LNP 플랫폼을 마련했다.

녹십자는 “이번 연구에 자체적으로 개발한 mRNA와 LNP가 사용됐으며 이를 페닐케톤뇨증(PKU)과 숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 동물 모델에 적용해 그 효능과 안전성을 검증했다”고 설명했다.

녹십자에 따르면 동물 시험에서 녹십자의 LNP는 간으로 전달돼 기존 임상에서 검증된 LNP 대비 뛰어난 단백질 발현을 보였고 질환을 유발하는 독성 대사 물질을 효과적으로 감소시켰다. 

반복 투여 시에도 간 효소(ALT, AST) 수치의 상승이나 과도한 면역 반응이 관찰되지 않아 우수한 내약성을 입증했다.

녹십자는 이번 성과를 바탕으로 희귀 유전 질환을 비롯한 만성 염증 질환, 항암 면역 치료제, 백신 등 다양한 파이프라인으로 mRNA-LNP 연구를 확대하기로 했다. 

정재욱 녹십자 R&D 부문장은 “이번 연구는 이온화 지질의 구조적 설계를 통해 효능과 안전성이 우수한 LNP 플랫폼을 자체적으로 구축한 결과를 알리는 것과 동시에 희귀질환 치료제 개발 가능성을 높였다는 점에서 의의가 크다”며 “차세대 LNP 플랫폼 고도화와 mRNA 치료제 적용 확대로 글로벌 경쟁력을 한층 강화해 나갈 것”이라고 말했다. 장은파 기자