헬릭스미스가 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상1/2a상 결과를 4분기에 발표한다. 

헬릭스미스는 엔젠시스의 샤르코마리투스병 국내 임상 1/2a상에서 모든 환자에 투약을 마친 이후 6개월 동안 치료 및 관찰을 완료했으며 올해 4분기에 주요 임상평가지표 결과를 발표한다고 28일 밝혔다.
 
헬릭스미스는 삼성서울병원에서 샤르코마리투스병 환자 12명을 대상으로 임상1/2a상을 진행했다.

이번 임상에서 긍정적 결과를 확보하면 미국, 유럽 등에서 글로벌 임상시험을 실시한다는 계획을 세운 것으로 알려졌다.

김선영 헬릭스미스 각자대표이사는 "샤르코마리투스병은 세계적으로도 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다“며 ”엔젠시스는 이미 미국 식품의약국으로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제로 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 샤르코마리투스병 치료제로도 긍정적 결과를 낼 것으로 기대한다"고 말했다. [비즈니스포스트 최영찬 기자]