박동현 메지온 대표이사 회장이 심장질환 치료제 ‘유데나필’의 신약 허가 가능성을 높이기 위해 핵심자료를 추가로 보완한다.

박 회장은 현재 진행하고 있는 유데나필의 추가 임상시험을 통해 약값 산정에서도 유리한 조건을 획득한다는 계획을 세우고 있다.
 

5일 메지온에 따르면 박 회장은 미국 식품의약국(FDA)에 심장질환 치료제 유데나필의 신약 허가신청(NDA)을 5월 말까지 제출하겠다는 목표를 세우고 막바지 서류작업을 진행하고 있다.

유데나필은 폰탄수술(우심방-폐동맥 우회수술)을 받은 환자, 즉 선천적으로 심실이 1개만 존재하는 청소년 환자의 심장 및 운동기능을 개선하는 치료제다.

유데나필의 임상3상 데이터는 2019년 11월 공개됐고 본래 2020년 1분기 신약 허가신청을 할 것으로 예상됐다.

하지만 미국 식품의약국에서 임상3상 결과를 뒷받침할 수 있는 추가자료를 요구했고 박 회장은 유데나필의 허가 성공률을 높이기 위해 핵심자료 2가지를 보완하면서 신청이 지연되고 있다.

유데나필의 임상3상 결과는 완벽하지 않았다.

메지온은 유데나필의 임상3상에서 가장 중요한 1차 지표인 최대 산소 소비량(VO2 max)이 임상목표에 도달하는 데 실패했다. 다만 2차 지표인 ‘유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점의 산소 소비량(VAT VO2)’은 통계적 유의성을 확보했다.

이 때문에 박 회장은 2차 지표가 유데나필의 유효성을 평가하는 데 1차 지표보다 더 적합하다는 것을 입증하는 데 주력하고 있다.

박 회장은 올해 2월 한 매체와 인터뷰에서 “계단을 오르고 빠르게 걷는 등 일상생활에서 숨이 차오르는, 즉 유산소 운동이 무산소 운동으로 바뀌는 시점의 산소 소비 정도를 측정하는 2차 지표가 더 의미가 있다”며 “일상생활에서 운동능력을 향상시킨다는 것을 보여주기 때문”이라고 말했다.

미국 소아심장네트워크(PHN) 소속 의사들의 집단 연구논문에 따르면 폰탄수술을 받은 336여명의 환자들은 나이가 들어감에 따라 정상인보다 최대 산소 소비량 측정치가 크게 하락했다. 반면 ‘유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점의 산소 소비량’은 하락폭이 크지 않았다.

미국 소아심장네트워크의 연구결과는 유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점의 측정치를 임상지표로 사용하는 것이 약 효과를 확인하는 데 더정확한 지표라는 메지온의 해석에 힘을 실어줄 것으로 보인다.

박 회장은 미국 소아심장네트워크의 연구결과를 미국 식품의약국에 제출해 신약 승인 확률을 높일 수 있을 것으로 기대하고 있다.

유데나필의 장기 안전성 시험 결과도 신약 승인 가능성을 높여줄 자료다.

메지온은 2019년 7월부터 유데나필의 임상3상을 마친 환자 400명 가운데 300명을 대상으로 52주 동안 장기 안전성 시험을 진행했다. 그 결과 유데나필의 안전성에 문제가 없음은 물론 1차 지표와 2차 지표 모두에서 약에 의해 환자의 운동능력치가 상승한 것을 확인했다.

메지온은 3월30일 홈페이지를 통해 “장기 안전성 시험은 약효를 확인하는 것이 주목적이 아니어서 통계학적 분석을 하지는 않지만 약의 효력을 재확인하기에는 충분한 데이터”라며 “임상3상 결과를 증빙하는 자료로서 미국 식품의약국에서도 사용을 인정한 내용”이라고 설명했다.

또 박 회장은 현재 진행하고 있는 FALD 임상을 통해 유데나필이 높은 약가를 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

FALD 임상은 간기능에 도움이 될 수 있는 약효를 확인하기 위해 유데나필을 1년 동안 장기 투여한 뒤 간경직도를 측정하는 시험이다. 단일약으로 환자들이 운동능력 향상과 간기능 저하 억제효과를 동시에 얻을 수 있다는 점이 입증되면 약값 산정에 유리하게 작용할 공산이 크다.

유데나필은 심실이 1개만 존재하는 청소년 환자를 대상으로 한 치료제이기 때문에 환자 수가 일반 치료제보다 적다. 따라서 시장성을 확보하기 위해서는 높은 약값을 받는 것이 필수적이다.

바이오업계의 한 관계자는 “메지온의 유데나필은 최종 판매허가 여부가 2020년 2분기는 돼야 나올 것”이라며 “다만 신약 허가와 시장성 확보라는 두 가지 산을 모두 넘어야 하기 때문에 앞으로의 과정이 쉽지 않을 것”이라고 말했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]