[비즈니스포스트] 온코닉테라퓨틱스의 신약후보물질 네수파립이 미국 식품의약국(FDA)에서 소세포폐암 희귀치료제로 지정됐다.

온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 ‘네수파립’이 소세포폐암(SCLC)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 승인받았다고 24일 밝혔다.
 
네수파립은 미국 FDA에서 2021년 췌장암, 2025년 위암 치료제로도 희귀의약품 지정을 받았다. 

이번 소세포폐암을 추가해 다암종 항암치료신약으로서 가능성을 확인했다고 온코닉테라퓨틱스는 설명했다.

소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 대표적인 난치성 암종으로 분류된다. 

미국 FDA는 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거 및 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 희귀의약품을 지정한다.

미국 FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품일 정도로 높은 비중을 차지하고 있고 허가 시 7년간의 독점권을 부여받는다는 점에서 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용되는 제도로 여겨진다.

네수파립은 PARP와 탄키라제(TNKS)를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제로 기존 PARP 저해제와 차별화된 이중표적항암 신약후보물질이다.

PARP는 세포 내 DNA 단일가닥 손상 복구에 관여하는 핵심 효소로 이를 억제할 경우 유전체 불안정성이 높은 암세포에서 선택적인 세포 사멸을 유도한다. 

탄키라제는 암세포의 증식, 분화 가소성, 전이 및 치료 저항성 획득에 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다. 

네수파립은 이러한 두 신호 축을 동시에 차단해 DNA 손상 복구 억제와 종양 성장·적응 신호 억제를 동시에 달성하도록 설계됐다고 온코테라퓨틱스는 설명했다.

온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 췌장암 임상 2상, 셀트리온의 베그젤마와 병용으로 난소암 임상 2상, 면역항암제인 PD-1 항체 ‘키트루다’ 병용을 통해 자궁내막암 적응증에서 연구자주도 임상 2상 및 위암 1b/2상 단계에 진입해 개발을 진행하고 있다. 

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “네수파립이 PARP와 TNKS라는 암세포의 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼, 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 장은파 기자