[비즈니스포스트] 유한양행이 개발한 고셔병 치료제가 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병 적응증에 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.
 
FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로 선정되면 임상시험 관련 세액공제, FDA 심사 수수료 면제, 허가 승인 시점부터 최대 7년 동안 시장독점권 등의 혜택을 받을 수 있다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)으로, 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신에 걸친 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 

유한양행은 현재 YH35995에 대해 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 체계화해 환자 접근성을 높이기 위한 후속 개발에 집중하기로 했다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과”라며, “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

고셔병 치료제 후보물질은 유한양행이 개발하고 있는 신약 파이프라인(후보 물질) 가운데 알레르기 치료제와 함께 ‘제2 렉라자’로 여겨진다.

유한양행이 2024년 8월 비소세포폐암 치료제 ‘렉라자’의 미국 FDA 허가를 받았을 때 자체 개발할 물질로 고셔병 치료제를 꼽기도 했다.

희귀의약품은 허가에 필요한 임상 횟수 등이 상대적으로 적어 자체적으로 개발할 여지가 크다.

조욱제 유한양행 대표이사 사장은 과거 기자간담회에서 “이번 (렉라자 상용화) 경험을 바탕으로 임상 횟수나 비용이 적게 드는 고셔병 치료제는 우리 손으로 갈 수 있지 않을까 생각한다”고 말한 바 있다. 장은파 기자