김경숙 코아스템 대표이사가 루게릭병 줄기세포 치료제로 미국진출을 거의 손에 쥐었다.<br /> <br /> 김 대표는 루게릭병 줄기세포 치료제인 &lsquo;뉴로나타-알주&rsquo;의 미국 임상3상에 착수한 뒤 글로벌 제약사에 기술수출한다는 계획을 세우고 있다.<br /> &nbsp; <figure class="image" style="float:right;margin-right:0px; margin-left:15px; margin-top:30px; "><img alt="[오늘Who] 김경숙, 코아스템 루게릭병 치료제의 미국진출 눈앞에 " height="200" class='lazyload' data-src="https://www.businesspost.co.kr/news/photo/201803/20180329163115_37812.jpg" width="300" /> <figcaption><table width=320><tr><td align='left' style='margin:0; padding:0px 0px; color:#306f7f; font-size:12px; font-family:verdana; letter-spacing:-0.1em; line-height:160%; table-layout: fixed; width:180px;'>▲ 김경숙 코아스템 대표이사.</td></tr></table></figcaption> </figure> <br /> 24일 코아스템은 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 치료제 &lsquo;뉴로나타-알주&rsquo;의 임상3상 계획이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 밝혔다.<br /> <br /> 뉴로나타-알주는 코아스템이 세계 최초로 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제다. 2014년 식품의약품안전처에서 조건부 품목허가 승인을 받은 뒤 국내에서 처방되고 있다.<br /> <br /> 루게릭병은 운동신경세포만 선택적으로 파괴되는 질환으로 사지의 위약 및 위축으로 시작해 병이 진행되면서 결국 호흡근 마비로 수년 내에 사망에 이르게 되는 난치성 희귀질환이다.<br /> <br /> 미국에서는 매년 3천 명 정도의 환자가 발생하고 세계적으로 35만 명의 환자가 있는 것으로 추산되는데 아직까지 유력한 효능을 띄는 치료제가 없다. 미국 루게릭병 치료제시장 규모는 연간 1조 원이 넘을 것으로 예상되고 있다.<br /> <br /> 서충우 SK증권 연구원은 &ldquo;현재 보편적으로 판매되는 루게릭병 치료제 &lsquo;리루졸&rsquo;은 2~3개월 수명 연장효과만 입증됐고 &lsquo;에다라본&rsquo;은 환자의 상태에 관한 전제조건이 상당히 까다롭고 그 효능도 제한적&rdquo;이라며 &ldquo;반면 뉴로나타-알주는 임상2상에서 상당히 주목할 만한 결과를 냈다&rdquo;고 분석했다.<br /> <br /> 뉴로나타-알주는 국내 임상2상에서 투약 뒤 약 4개월 동안 신경세포의 사멸 억제, 항염증, 면역조절을 동시에 달성해 투약환자의 신체기증 저하 속도를 약 73% 감속하는 효과를 보였다. 투약 6개월 뒤에도 신체기능 저하속도를 50% 이상 완화하는 것으로 나타났다.<br /> <br /> 이런 임상결과가 글로벌 임상3상에서도 입증된다며 코아스템은 글로벌 루게릭병 치료제시장을 선점할 수 있을 것으로 전망된다.<br /> <br /> 코아스템은 미국에서 임상3상 계획 승인을 받았을 뿐만 아니라 국내 식약처의 임상변경 승인도 기다리고 있다. 김경숙 대표가 하나의 임상으로 미국과 한국에서 동시에 임상3상을 진행하겠다는 계획을 세운 것이다.<br /> <br /> 국내와 미국에서 임상3상을 동시에 진행하게 된다면 미국 식품의약국(FDA)의 시판허가 신청까지 걸리는 시간과 비용을 상당히 절감할 수 있을 것으로 예상된다.<br /> <br /> 김경숙 대표는 &ldquo;뉴로나타-알주는 임상2상까지 안전성과 유효성 면에서 긍정적 평가를 받아왔으며 임상3상에서 더 좋은 결과가 나오도록 모든 노력을 기울일 것&rdquo;이라고 말했다.<br /> <br /> 김 대표는 뉴로나타-알주의 임상3상을 진행하면서 글로벌 제약사로 기술수출을 추진한다.<br /> <br /> 김 대표는 해외생산시설 확충을 위해 6월25일 410억 원 규모의 전환사채(CB)를 발행하기도 했다. 의약품제조품질관리기준(GMP)을 충족하는 해외 생산시설 확충용 자금을 마련함으로써 글로벌 제약사와 기술수출 협상에 나설 때 유리한 여건이 조성될 것으로 보인다.<br /> <br /> 김 대표는 진단검사의학과 전문의 출신의 경영인이다.<br /> <br /> 한양대학교 의과대학을 졸업해 한양대병원에 재직할 때 제대혈줄기세포로 연골관련 연구를 진행하다 루게릭병 연구로 방향을 바꾼 것으로 알려졌다.<br /> <br /> 김 대표는 2003년 코아스템을 세워 한양대와 함께 루게릭병 치료제를 연구했고 2014년 식약처로부터 뉴로나타-알주의 조건부 품목허가를 받는 데 성공했다. 이듬해인 2015년에는 코스닥에도 입성했다.<br /> <br /> 뉴로나타-알주는 현재 국내에서 처방받는 환자 수가 지속적으로 늘어나고 있다.<br /> <br /> 2019년 뉴로나타-알주 처방 환자 수는 2018년보다 50% 늘어난 것으로 파악된다. 2019년 해외환자 수는 50명 수준으로 2018년보다 150% 이상 증가했다.<br /> <br /> 해외환자가 뉴로나타-알 시술을 받으려면 1개월 간격으로 3회에 걸쳐 보호자와 함께 한국을 방문해야 하는 번거로움이 있고 최소한 6천만 원 이상의 치료비와 기타 경비도 든다. 이런 점을 고려할 때 해외에서 뉴로나타-알에 거는 기대가 상당한 것으로 분석된다.<br /> <br /> 게다가 해외환자의 상당수는 루게릭병과 관련한 세계적 권위자들이 속한 미국 유명 병원에서 보낸 환자들인 것으로 파악된다.<br /> <br /> 서충우 SK증권 연구원은 &ldquo;이미 미국에서 오는 환자가 증가하고 있는 점은 코아스템의 미국진출에 긍정적 역할을 할 것&rdquo;이라며 &ldquo;코아스템은 이미 올해 1월 JP모건헬스케어 콘퍼런스에서 다수에 글로벌 제약사와 접촉했으며 미국 식품의약국으로부터 임상3상 계획 승인을 받은 뒤 바로 기술수출을 추진할 것&rdquo;이라고 말했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]