<a href='https://www.businesspost.co.kr/BP?command=article_view&num=258868' class='human_link' style='text-decoration:underline' target='_blank'>김선영</a> 헬릭스미스 대표이사가 당뇨병성 신경병증 유전자 치료제 &lsquo;엔젠시스(VM202)&rsquo;의 임상에서 약효 입증에 실패했음에도 후속임상을 추진한다.<br /> <br /> 김 대표는 엔젠시스의 약효를 가장 잘 입증할 수 있는 방법으로 임상3-2상을 설계한다는 계획을 세우고 있다.<br /> &nbsp; <figure class="image" style="float:right;margin-right:0px; margin-left:15px; margin-top:30px; "><img alt="임상 실패원인 말 바꾼 헬릭스미스, <a href='https://www.businesspost.co.kr/BP?command=article_view&num=258868' class='human_link' style='text-decoration:underline' target='_blank'>김선영</a> 후속 임상은 성공할까" height="200" class='lazyload' data-src="https://www.businesspost.co.kr/news/photo/202002/20200216155119_196344.jpg" width="300" /> <figcaption><table width=320><tr><td align='left' style='margin:0; padding:0px 0px; color:#306f7f; font-size:12px; font-family:verdana; letter-spacing:-0.1em; line-height:160%; table-layout: fixed; width:180px;'>▲ <a href='https://www.businesspost.co.kr/BP?command=article_view&num=258868' class='human_link' style='text-decoration:underline' target='_blank'>김선영</a> 헬릭스미스 대표이사.</td></tr></table></figcaption> </figure> <br /> 16일 바이오업계에 따르면 헬릭스미스가 엔젠시스의 임상 실패원인이 약물 혼용이 아니라 임상 운용의 문제였다고 말을 바꾸면서 투자자들의 혼란은 더욱 커지고 있다.<br /> <br /> 헬릭스미스는 지난해 9월까지만 해도 엔젠시스의 임상3-1상의 실패원인이 약물 혼용 때문이라고 추정했다.<br /> <br /> 엔젠시스를 투여한 일부 환자의 혈액 내 약물 농도가 낮았고 위약을 먹은 환자 일부 혈액에서는 엔젠시스가 검출됐다는 점을 근거로 들었다.<br /> <br /> 하지만 5개월 만에 다시 약물 혼용은 없었다고 말을 바꾸자 14일 헬릭스미스 주가는 12.14% 급락하는 등 시장에서 투자심리는 크게 위축되고 있다.<br /> <br /> 김 대표는 엔젠시스가 투약 초기에 의미 있는 약효를 보이지 못한 것이 임상3-1상의 주요 실패요인이라고 분석하고 있다. 엔젠시스는 임상3-1상의 주평가 지표였던 &lsquo;3개월 통증 감소효과&rsquo;를 충족하는 데 실패했다.<br /> <br /> 하지만 임상3-1B상에서는 엔젠시스의 투약 6개월 이후부터 효과가 있는 것으로 나타났다. 임상3-1B상은 임상3-1상과 별도로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 진행한 임상이다.<br /> <br /> 김 대표는 이런 결과를 바탕으로 후속 임상에서는 주평가지표 세부기준을 바꿔 진행할 것으로 예상된다. 우선 기존 &lsquo;3개월 통증 감소&rsquo;는 6개월 이상의 장기간으로 설정될 가능성이 높다.<br /> <br /> 통증이라는 지표 특성상 초기에는 &lsquo;플라시보 효과&rsquo; 등으로 위약과 엔젠시스의 유의미한 차이가 나타나기 힘들다. 하지만 시간이 흐를수록 플라시보 효과는 사라지고 엔젠시스의 약효는 유지되는 것으로 파악된다.<br /> <br /> 약물효과의 평가시점을 3개월에서 6개월로 변경한다면 단기 치료제로서 입증을 실패하는 것이지만 후속임상의 성공 가능성은 높일 수 있을 것으로 기대된다.<br /> <br /> 후속임상의 성공 가능성을 높이기 위해 환자 규모도 500명에서 150명으로 줄일 것으로 보인다. 또 대상범위도 기존 통증 완화제인 &lsquo;프레가발린&rsquo;, &lsquo;가바펜틴&rsquo;을 복용하지 않는 환자로 제한한다는 계획을 세우고 있다.<br /> <br /> 헬릭스미스는 이전 임상에서 프레가발린과 가바펜틴 계열의 약물을 사용하는 환자들에게서 엔젠시스의 효과가 반감되는 것을 확인했다.<br /> <br /> 헬릭스미스는 14일 홈페이지를 통해 &ldquo;엔젠시스의 약물효과는 임상시험에서 과학적, 임상적으로는 충분히 입증되었다고 판단한다&rdquo;며 &ldquo;조만간 후속 임상3-2상을, 하반기에는 임상3-3상을 시작하겠다&rdquo;고 밝혔다.<br /> <br /> 하지만 헬릭스미스가 투자자들로부터 신뢰를 되찾기는 쉽지 않을 것이라는 시선이 나온다.<br /> <br /> 우선 헬릭스미스의 말 바꾸기는 논란이 커질 가능성이 있다. 헬릭스미스는 지난해 공시한 내용과는 완전히 상반된 결과를 내놓으면서 약물 혼용이 없었다는 구체적 근거는 제시하지 않았다.<br /> <br /> 또 엔젠시스가 결국 임상3-1상에서 약효를 입증하는 데 실패했기 때문에 후속 임상을 향한 기대감은 예전과 같지 않다. 별도의 임상3-1B상에서는 약효를 일부 입증했지만 환자 규모가 임상3-1상과 비교하면 현저히 적기 때문에 후속 임상의 성공을 확신하기는 어렵다는 시각이 우세하다.<br /> <br /> 바이오업계의 한 관계자는 &ldquo;지금까지 헬릭스미스가 내놓은 데이터로는 후속 임상의 성공 가능성 등을 제대로 판단하기 힘들다&rdquo;며 &ldquo;헬릭스미스가 임상3-1상의 문제점을 정확히 파악하지 못한다면 후속 임상도 쉽지만은 않을 것&rdquo;이라고 바라봤다.&nbsp;[비즈니스포스트 나병현 기자]