박동현 메지온 대표이사가 심장질환 치료제 '유데나필' 개발에 성공해 최근 의구심이 커지고 있는 국내 바이오기업의 연구개발(R&D) 능력을 입증할까?

12일 바이오업계에 따르면 메지온의 ‘유데나필’의 임상3상 결과가 하반기 국내 바이오주의 반등요인이 될 수 있다는 전망이 나오고 있다.  
 

유데나필은 폰탄수술(우심방-폐동맥 우회수술)을 받은 환자, 즉 선천적으로 심실이 1개만 존재하는 청소년 환자의 심장 및 운동기능을 개선하는 치료제다.

박 대표는 유데나필의 상용화를 위한 단계를 차근차근 밟아가고 있다. 

5월 유데나필의 임상3상을 마친 뒤 데이터 통계화 작업을 완료했고 7월31일 임상결과가 긍정적이었다고 발표했다. 다만 임상의 초기 결과(탑라인)는 미국국립보건원과 협의에 따라 공개하지 않았다.

박 대표는 유데나필의 자세한 임상3상 데이터를 11월 열리는 미국심장학회(AHA)에서 공개한 뒤 미국 식품의약국(FDA)에 판매허가(NDA)를 신청한다는 계획을 세우고 있다.

유데나필이 판매허가를 받게 된다면 메지온은 미국에서 희귀의약품을 출시하는 국내 최초의 바이오기업이 된다.

하지만 최근 많은 기대를 받던 신라젠의 항암바이러스 ‘펙사벡’이 임상3상에서 실패하며 국내 바이오기업들의 신약 개발능력에 의문을 제기하는 목소리가 커지고 있다.

진홍국 한국투자증권 연구원은 “최근 침체된 제약바이오주의 투자심리가 개선되기 위해서는 우리나라도 실제로 글로벌 신약 개발능력을 갖췄음을 입증해야 할 것”이라며 “올해는 메지온과 에이치엘비, 헬릭스미스의 역할이 중요할 것”이라고 바라봤다.

메지온은 올해 6월 유데나필의 임상3상이 실패했다는 소문에 이틀 동안 주가가 반토막 나기도 했다.

당시 박 대표가 곧바로 긴급설명회를 열어 사태를 진정했지만 ‘임상3상 실패설’이 돈 것은 그만큼 신약 개발에 성공하기가 쉽지 않다는 것을 말해주는 사례이기도 했다. 실제 미국에서 임상2상을 마친 약물이 임상3상을 통과할 확률은 50% 내외인 것으로 파악되고 있다.

박 대표도 긴급설명회에서 “임상3상 결과가 의학적으로 100% 성공 가능하다는 데 자신할 수 없다. 그것을 아는 것은 하나님 밖에 없다”며 신약 개발의 어려움을 솔직하게 털어놓았다.

하지만 유데나필은 희귀질환 치료제인 만큼 미국 식품의약국의 승인 문턱을 좀 더 수월하게 넘을 수 있을 것으로 보인다.

미국 식품의약국은 2016년 유데나필을 희귀의약품으로 지정했다. 희귀의약품으로 지정되면 신약으로 승인받을 확률이 높아진다.

현재 미국 식품의약국의 허가를 받은 선천성 단심실증 치료제는 전무해 유데나필에 치명적 부작용만 발견되지 않는다면 판매승인을 받을 가능성이 높은 것으로 알려졌다.

임상1상에서 신약 승인까지의 성공률은 평균 9.6%에 불과하지만 희귀의약품은 신약 승인 성공률이 평균보다 2.6배 높은 25.3%다.

신재훈 한화투자증권 연구원은 “메지온이 유데나필의 임상3상에서 긍정적 결과를 도출했다고 발표한 것에 따라 신약 성공확률을 기존 65%에서 희귀의약품 임상3상 성공 평균확률인 73%로 변경 적용한다”고 말했다.

유데나필은 상용화에 걸리는 시간도 일반신약보다 적다.

일반신약은 판매허가 신청기간이 보통 10개월 이상 소요되지만 희귀의약품은 패스트트랙(신속허가대상)을 통해 최종 검토기간을 6개월로 단축할 수 있다. 유데나필은 이르면 2020년 하반기에 최종 판매승인을 받을 수 있을 것으로 예상된다.
 
정승규 키움증권 연구원은 “유데나필은 희귀의약품 지정에 이어 용도특허 허가로 2040년까지 권리가 보전될 수 있다”며 “미국 선천성 단심실증 치료제시장이 연간 4천억 원 규모로 추정되는 만큼 유데나필이 상용화되면 메지온은 월등한 현금창출능력을 지니게 될 것”이라고 전망했다. [비즈니스포스트 나병현 기자]